血液科普 从前面提到的心律失常抑制试验(Cardiac Arrhythmia Suppression Trial, CAST)可以看出，一些从机理上看来有效的治疗方法或药物，在应用中可能对患者无益，甚至可能有损于健康!
循证医学(EBM)认为，对于某一具体治疗方法的判断和选择，临床医生应依据的不是机制理论和实践经验，而是坚实的(robust)临床研究证据。
坚实的证据是什么?是随机对照临床试验(Randomized Controlled Trial, RCT)。
综前所述，可以总结为两句话：
1)临床实践应依据直接证据，也就是临床研究结果或对临床研究结果的系统回顾(systematic review);
2)临床研究证据依据其强弱不同加以分级，最强证据是RCT。
1981年发表于《加拿大医学会杂志》(Canadian Medical Association Journal, CMAJ)的一篇文章“How to read clinical journals: Ⅴ: To distinguish useful from useless or even harmful therapy”这样表述： 如果你阅读文献的目的是要辨别某一治疗是有用/无用/有害，那么你应该立即把所有非RCT的文章统统扔掉。
这一看起来偏颇但很有冲击力的表述被由Gordon Guyatt等人组成的循证医学工作组引用，用于其发表于1992年《美国医学会杂志》(JAMA)上的标志性文章“Evidence-based medicine. A new approach to teaching the practice of medicine.”中，仿佛公元前47年凯撒大帝口中的“Veni!Vidi!Vici!”(我来了!我看见了!我征服了!)，宣告医学新范式(paradigm)的到来。
让我们放慢脚步，从RCT再倒回去一点，看看为什么要做比较性研究，即临床对照研究(Controlled Trial, CT)。
要判断某种疗法是否有效或优于现有常规疗法，应将设立试验组(experimental group)与对照组(controlled group)，比较两组(或多组)患者病情转归(outcome)的不同。试验组是接受该疗法的患者，对照组是接受常规治疗/无治疗的患者/志愿者。
为什么要设立对照组?为什么要比较?
因为治疗后观察所得到的现象(时间关系)不一定是治疗的结果(因果关系);同时，没有对照(比较)，治疗后果往往可能被错误解读。这是一个常识性逻辑问题，但相关错误认识却并不少见，比如对个人实践经验的认识，以及对于基于个人实践经验的传统医学(如中医)疗效的认识。
曾任耶鲁大学医学院和纽约大学医学院院长的著名医生、医学教育家Lewis Thomas(1913-1993)在其著作中曾举过一个例子，他在做实习医生的时候跟随一位教授，这位教授以通过对病人舌头的触诊对该病人是否会发生伤寒——当时简陋恶劣的医疗环境下常见的院内感染——进行准确预判而出名。这是一个依据个人实践经验的判断，同时又被不断增加的实践“证据”所“反复验证”。后来，伤寒的病因——伤寒杆菌被认识了和检测了，该教授的传奇也清楚了：伤寒杆菌通过他的手与病人口腔的接触而传播。
1968年，伦敦大学医院的Woodruff和Dickinson曾进行一项研究，是观察地塞米松(dexamethasone)对于治疗因疟疾引起的24小时昏迷具有引人瞩目的效果。该研究涉及的一个问题在于，疟疾引起的昏迷患者的神志可以自发恢复，如果仅仅观察接受地塞米松治疗的病人，那么观察到的结果(患者清醒)可能并非地塞米松的作用。 那么如何评价地塞米松的疗效?
答案是：建立对照组。
建立对照并非故事的完结。比如观察到地塞米松治疗组的效果优于对照组，但这结果可能是因为治疗组的患者情况本来就与对照组存在差异，比如更年轻、更健康、家庭条件更好、更经常参加运动等等，这些都可能是影响不同组别患者病情转归差异的因素，甚至医生的关注也是影响因素之一。
这些就是后面要谈到的偏倚(bias)和混杂(confounding)。